Naudinga

Hemofilijos nevaržomas gyvenimas tampa realybe ir Lietuvoje

Dar prieš dešimtis metų su hemofilija A susidūrę pacientai ar jų artimieji galėjo su siaubu papasakoti, kokį nuosprendį reikšdavo šios ligos diagnozė, o dar blogiau – išsivysčiusios ligos komplikacijos. Nuolatiniai kraujavimai, pažeisti sąnariai, neįgaliojo vežimėlis ar mirtis – ilgą laiką tai buvo neatsiejama šios ligos dalis. Nors daugiau kaip dešimtmetį taikoma standartinė kraujavimų terapija buvo veiksminga ir padėjo pacientams sumažinti kraujavimų skaičių, tačiau tikroji hemofilijos gydymo revoliucija įvyko prieš penkerius metus, pradėjus taikyti inovatyvią terapiją.

Hemofilija A, kraujo krešėjimo liga, kurią lydi spontaniniai kraujavimai, Lietuvoje serga apie 200 pacientų. Sergantieji hemofilija A neturi arba turi labai mažą kiekį kraujo krešėjimui būtino baltymo, vadinamo aštuntu (VIII) faktoriumi, kiekį. Sergančio žmogaus kraujas kreša kur kas lėčiau arba visai nekreša, todėl sunkiais ligos atvejais savaime ar po nedidelės traumos prasideda nekontroliuojamas kraujavimas. 

Diagnozavus hemofiliją A  ir pradėjus ligos gydymą, ilgainiui maždaug trečdaliui pacientų išsivysto pati sunkiausia komplikacija – VIII faktoriaus inhibitoriai. Gydytojos, vaikų onkohematologės, Sonatos Šaulytės Trakymienės teigimu, mokslas kol kas bejėgis sustabdyti šią komplikaciją, tačiau šiandieninės gydymo galimybės leidžia net ir tokiems pacientams gyventi nevaržomą gyvenimą.

„Kai išsivysto inhibitoriai, įprastas gydymas, kuomet į veną leidžiamas trūkstamas VIII faktorius, nėra veiksmingas, jį reikia keisti. Anksčiau pacientai neturėjo daug veiksmingų gydymo galimybių kraujavimo stabdymui, todėl kraujavimų kontrolė buvo bloga, o ilgainiui pacientai užaugdavo labiau invalidizuoti nei tie, kurie serga įprasta hemofilijos A forma“, – prisimena gydytoja.

2017 metais atsiradusi inovatyvi poodinė nefaktorių terapija iš esmės pakeitė šių pacientų priežiūrą ir sveikatos būklę. Gydytojos teigimu, šiandien net nekyla klausimų, ar pacientui, kuriam išsivystė sunkiausia ligos komplikacija, reikėtų skirti inovatyvią terapiją.

„Kai nauja gydymo galimybė tapo prieinama, pirmiausia buvo pagalvota apie tuos pacientus, kuriems yra išsivystę VIII fakroriaus inhibitoriai ir jie turi toliau su šia komplikacija gyventi. Jiems be išlygų buvo pasiūlyta nefaktorių terapija. Ne dėl to, kad ji yra patogesnė, leidžiama ne į veną, o poodį. Pirmiausia todėl, kad klinikiniuose tyrimuose buvo įrodyta, jog ji yra žymiai veiksmingesnė, padeda valdyti kraujavimus ir leidžia pacientui saugiai gyventi įprastą gyvenimą. Galime tik pasidžiaugti, kad šiandien Lietuvoje visi vaikai iki 18 metų, sergantys inhibitorine hemofilijos A  forma, gauna šį gydymą“, – sako gyd. S. Šaulytė Trakymienė.

Aštuonerių Tomas neišsiskiria iš savo bendraamžių

Tomas yra vienas tų pacientų, kuriam išsivystė sunkiausia hemofilijos A  forma. Gydytojos teigimu, jis buvo tame kelyje, kuriame medikai išbandė viską, tačiau inhibitorių išnaikinti nepavyko, o taikomas gydymas nebuvo toks veiksmingas, kad padėtų išvengti kraujavimų ar juos efektyviai stabdytų.

Prieš porą metų, būdamas šešerių, berniukas pradėjo gauti inovatyvią terapiją, kuri kardinaliai pakeitė vaiko sveikatos būklę. Dabar Tomas mokosi antroje klasėje. Jis judrus vaikas, kuriam puikiai sekasi. Berniuko mama, Lina, sako, kad jeigu jam nebūtų pakeistas gydymas, šiandieninis sūnaus gyvenimo scenarijus atrodytų visai kitaip.

„Jeigu Tomui nebūtų pakeitę gydymo, vargu, ar jam apskritai pavyktų lankyti mokyklą. Greičiausiai daugiau tektų būti namuose, nes anksčiau, jeigu jis bent truputį užsigaudavo, iš karto sutindavo kojytės ar rankutės, nes prasidėdavo kraujavimas. Tačiau dabar jis gali užsiimti ta pačia veikla, kuria užsiima jo bendraamžiai – eiti į mokyklą, visur važiuoti, dalyvauti kūno kultūros pamokose ar lankyti baseiną“, – pasakoja Lina.

Nuo pat mažens berniukas supranta, kokia liga serga, kokie gydymo metodai jam buvo taikomi ir kodėl tai reikalinga. Anksčiau, kai vaistai buvo leidžiami į veną, tai padaryti padėdavo medicinos slaugytoja Gailutė Riševičienė, tačiau pradėjus taikyti poodinę terapiją, palengvėjo vaiko priežiūra. Dabar tėvai patys kartą per savaitę leidžia vaistus vaikui po oda į pilvą, o Tomas kiekvieną pirmadienį pats primena, kad reikia tai padaryti.

„Kartą per savaitę į poodį leidžiami vaistai ne tik sumažino dūrių kiekį ir adatų baimę, bet ir pakeitė vaiko kasdienį gyvenimą. Jis auga judrus, gali lakstyti be baimės užsigauti, nes užsigavus nereikės skirti papildomo gydymo. Anksčiau mano pagalbos dažnai reikėjo, nes vaistai į veną buvo leidžiami keletą kartų per savaitę, o ilgainiui ir venų prieinamumas blogėjo. Pakeitus gydymą, kartu su tėvais mokėmės, kaip reikia leisti vaistus į poodį ir jau porą metų jie puikiai tai daro patys. Mano priežiūros jiems jau nereikia, liko tik bendravimas, patarimai ar konsultacijos“, – sako G. Riševičienė.

Hemofilijos nevaržomas gyvenimas: misija įmanoma?

Vienas iš medikų tikslų yra supažindinti pacientus su naujomis gydymo terapijomis, kurios pasiekia Lietuvą. Pasak gyd. S. Šaulytės Trakymienės, medicinos mokslas labai greitai vystosi ir pacientai turi žinoti apie pasirinkimo galimybes, kurių daugėja. Turint pasirinkimą, galima parinkti optimaliausią gydymą konkrečiam pacientui ir taikyti personalizuotą gydymą.

„Mūsų pacientai yra labai edukuoti, patys daug žino, domisi savo liga ir naujovėmis. Naujajai kartai, kurių vaikai suserga hemofilija A, stengiamės paaiškinti, kad niekas tos ligos nenorėjo, bet taip tiesiog atsitiko. Tai yra viso gyvenimo liga, bet šiandien turime gerą gydymą, pasirinkimo galimybes, todėl dabar svarbiausia kartu susitelkti, kad vaikas galėtų augti lygiai taip pat, kaip ir visi sveiki vaikai“, – pasakoja gydytoja.

Šiandien hemofilija A sergančių pacientų kraujavimų profilaktikai yra naudojami VIII faktoriaus preparatai ir inovatyvi nefaktorių terapija, atkartojanti VIII faktoriaus poveikį. Nors standartinė faktorių terapija yra veiksminga ir padėjo sumažinti kraujavimų skaičių, neretais atvejais ji yra sunkiai realizuojama, nes pacientai visą savo gyvenimą turi leistis vaistus į veną 2–3 kartus per savaitę, o kartais ir kas antrą dieną.

Inovatyvios nefaktorių terapijos taikymas yra ypač svarbus dėl jos veiksmingumo. Pastaraisiais metais nefaktorių preparatų skyrimas visame pasaulyje sparčiai auga ir vaikams, ir suaugusiems, sergantiems tiek inhibitorine, tiek neinhibitorine hemofilija A. Gydytojos teigimu, tai lemia ne tik terapijos veiksmingumas, bet ir patogumas.

„Gyvename XXI amžiuje, kai visi norime patogumo, ne išimtis ir gydymas. Kadangi hemofilija A yra viso gyvenimo liga, lengvesnis gydymo realizavimas neretai tampa prioritetu. Leisti vaikui vaistus į veną kas antrą dieną yra pakankamai sudėtinga, daugelį pacientų ar jų artimųjų tai riboja išvykti, gyventi laisvą gyvenimą. Būtent inovatyvi terapija, kuomet vaistais leidžiamas į poodį vos kartą per savaitę, o vėliau injekcijos gali būti retinamos iki vienos per mėnesį, yra tai, kas sumažina gydymo naštą ir leidžia pasiekti pagrindinį tikslą – gyventi hemofilijos nevaržomą gyvenimą“, – tikina gyd. S. Šaulytė Trakymienė.

Pranešimą paskelbė: Monika Rimdžiūtė, UAB „Publicum“
Hemofilijos nevaržomas gyvenimas tampa realybe ir Lietuvoje